Cuma günü, Gıda ve İlaç İdaresi, tek bir yağa maruz kaldıktan sonra neden zayıflatıcı bir kan hastalığı olan orak hücre hastalıkları için kullanılan ilk tekrar düzenleme terapisini kullandı.
Ajans ayrıca hücre için yine düzenlemeyi kullanarak geleneksel yeniden terapiyi kullanan ikinci bir tedaviyi de tamamladı.
Onaylar, çoğu siyahi olmak üzere 100.000 Amerikalı için dayanılmaz ağrılara, organ yaralanmalarına ve değişikliklere neden olan bir rahatsızlık olmadan nihayet yaşama umudu sunuyor.
Ancak tedavinin onaylanmasını sağlamak daha kolay bir çabaydı. Şimdi en zor kısım geliyor: aslında bunları ulaştırıyoruz.
Philadelphia Çocuk Hastanesi’nde kaydedilen terapi ve kayıt bölümü başkanı Dr. Stephan Grupp, “Bunun mümkün olması bile neredeyse bir mucize” dedi. Vertex’e danışmanlık yapan Dr. Grupp, tıp merkezinin gelecek yıl orak hücre hastalarını tedaviye başlamayı umduğunu söyledi.
Ancak şunu ekledi: “Bunun ne kadar zor olduğu konusunda oldukça özgürüm.”
Tedavinin sayısız engeli var: Tedaviyi uygulayan yetkili tıp merkezlerinin son derece sınırlı olması; onun değiştirilmesinin düzenlenmesi veya ayrı ayrı tekrar eklenmesi gerekliliği; herkesin tahammül edemeyeceği kadar külfetli prosedürler; ve multimilyon çalışmaları fiyat etiketi ve potansiyel sigorta engelleri.
Sonuç olarak, Amerika Birleşik resimlerindeki hastaların yalnızca küçük bir kısmının yenilenmesinin beklendiğini söyledi (yurtdışında, özellikle de Afrika’da tedavi, bu parçalanabilir sona erebileceği orak hücre hakkında hiçbir şey söylemiyoruz). şimdilik ayırın).
Exa-cel adı verilen ve CASGEVY marka adını kullanan değiştirme yine tedavi, Vertex Pharmaceuticals of Boston ve CRISPR Therapeutics of Switzerland tarafından ortaklaşa hava. Hastaların DNA’sını kırmak için Nobel sahibi yeniden düzenleme aracı CRISPR’ı kullanıyor. Klinik çeşitliliği az sayıda denek için, orak veya hilal şekilli kırmızı kan damarlarına takılıp bunları bloke etmeyen neden olabileceklerin olmaması düzeltildi.
CASGEVY, CRISPR ile onaylanan ilk tedavidir. Hastaların ayrıca pahalı, yoğun tıbbi müdahaleye ve uzun süre hastanede kalacak ihtiyaçları olacak.
Lyfgenia adı verilen ve Bluebird Bio, Somerville, Mass. tarafından yapılan diğerinde, hastaların DNA’sına tekrar iyi bir hemoglobin seçimi için yaygın bir yine terapi tedavisi yöntemi kullanılmaktadır.
Ancak hastalıklarla yaşamak aynı zamanda son derece kullanım: Ticari sigortalıların ömrü ortalama 1,7 milyon dolar. Hastaların kendilerinin de yaşamları boyunca ortalama 44.000 doların cebinden çıkacağını düşünebilirler.
Hastalar ve onları tedavi eden doktorlar için orak hücre komplikasyonlarından kurtulmuş olmayı düşünme heyecan vericidir. Pek çok bilinmeyen tıp merkezlerine rağmen, tedavi mümkün olduğunda tedavi devam etmeye hazır olan ilgili hastaların listesi hazırlandıklarını söylüyor.
Massachusetts Genel Hastanesi’ndeki kapsamlı orak hücre hastalığı tedavi merkezinin tedavisine katılan Dr. Sharl Azar, “Hayatta kalma hakkında ilk kez konuşuyoruz” dedi. Daha önce Vertex’e danışmanlık yapan Dr. Azar, hastaların genç yaşta ölmek yerine 70’li ve 80’li yaşlarında yaşayabileceklerini ummaya yaşayabileceklerini söyledi.
Fırsatlar ve Engeller
Tedavi, hastaların kemik i köklüğüi (sağlıklı kan sözleşmesi üretim sağlamak amacıyla tedavi edilen kırmızı kan sözleşmeleri) toplamak için hastane ziyaretleriyle başlar. Kökün değişmesi için üstten değişiklik olması için kana salınması gerekir. Bunları serbest bırakmak için doktorlar pleriksafor olarak adlandırılan bir ilacı kullanıyor.
Tedavi için merkezi bir tesise gönderilecek yeterli kök hücrenin elde edilmesi aylarca gerçekleştirilecektir. Ve Vertex’in Amerika Birleşik resimlerinde Tennessee’de ve Avrupa’da İskoçya’da yalnızca bir tekrar düzenleme sıcaklığı vardır.
Teknisyenler, bir genişlemeyi CRISPR ile düzenledikten sonra bir dizinin kalite kontrolünün merkezini oluşturuyor. Birmingham Alabama Üniversitesi yetişkin orak hücre merkezinin yöneticisi Dr. Julie Kanter, sürecin başlamasından yaklaşık 16 hafta sonra açıklıkla aşılanmak üzere tıp anında geri gönderileceğini söyledi.
Bu noktada doktorların, yeni değiştirmek için yer açmak için bakımını yoğun işlemeyle temizlemesi gerekir. Hastalar, dayanıklı kök sıcaklıklarında yeniden çoğalırken bir ay veya daha uzun süre hastanede kalırlar ve bu süre boyunca sürekli çalışan bir yedekleme sistemi yoktur.
Tabii eğer yeni tedaviyi sunan bir tıp merkezi bildirenlerse. Çoğu hastane istese bile Exa-cel’i sunamayacaktır. Vertex şu ana kadar tedaviyi sağlamak için yalnızca dokuz merkeze yetki verdi. Şirket, sonuçta yaklaşık 50 kişiyi yetkilendirmeyi söylüyor.
Tedavinin tekrar düzenlenmesi o kadar zorlu ve o kadar çok kaynak gerektirir ki, önde gelen tıp merkezleri, bunu yetkili olsalar bile, muhtemelen yılda yalnızca az sayıda hastayı tedavi edebileceklerini söylüyor.
Geçmişte Vertex’e ve orak hücre tedavileri üzerinde çalışan başka bir şirket olan Bluebird Bio’ya danışmanlık yapan Dr. Kanter, “Yılda 10’dan fazlası yetmiyor” dedi.
Ve Dr. Kanter, “biz bu işte gerçekten iyiyiz” dedi ve tıp merkezinin orak hücre hastalarını tedavi etme ve Vertex klinik deneylerine katılım konusunda geniş bir deneyime sahip olduğunu ekledi.
Diğerleri de aynısını söyledi. New England’daki en büyük orak hücre merkezi olduğunu ve Vertex tarafından onaylandığını söyleyen Boston Tıp Merkezi Orak Hücrelerinin mükemmeliyet Merkezi’nin klinik olarak kullanıldığı Dr. Jean-Antoine Ribeil, “Yılda beş ila 10” dedi. terapini sunuyor.
Vertex, her yıl kaç hücresini düzenleyebileceğini açıklamadı, yalnızca parçalar başlatıldığı ortamda talebi karşılayabileceğinden emin olduğunu söyledi.
Bluebird Bio’da yok. Ancak Dr. Grupp, Bluebird’ün talasemisi (vücudun yeterli miktarda hemoglobin üretilemeyen genetik bir hastalık) için yeniden tedavi yönteminin bir ipucu olduğunu söyledi. Bluebird’ün, Ağustos 2022’de onaylanmasının bu yana yalnızca 50 genişlemeyi tedavi edebildiğini söyledi. Dr. Grupp, bunun “tüm ülke için” olduğunu söyledi.
Sigorta ödemeleri başka bir engel oluşturuyor. Tedaviye başlamadan önce korumanın tıslanmasını kabul etmesi gerekir. Washington’daki Ulusal Çocuk Hastanesi’nin kan ve kemik iliği nakli bölümü şefi Dr. David Jacobsohn, bunun aylar sürebileceğini söyledi. Tıp Merkezi Vertex tedavisini yetkili olanlar arasında yer alıyor.
Louis’deki Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi Yine ve Hücresel İmmünoterapi Merkezi’nden alınan Dr. John DiPersio, orak hücre hastalarının çoğunluğunun Medicaid aracılığıyla sigortalandığını belirtti. Dr. DiPersio, Vertex ve Bluebird’e danışmanlık yapıyor.
“Missouri’deki orak hücre tedavisi hastası görse eyaletin buna gücü yetersizliği” dedi.
Diğer bir endişe ise bilinmeyenlerle ilgili yeni terapiye ilişkin. FDA uzmanlarından oluşan bir panel, faydaların risklerinden daha ağır basıldığı ürünler varken, doktorların bilgilerinin saklandığı karşı dikkatli olmaya devam ediyor.
Dr. DiPersio, “Uzun vadeli sonuçlarının ne olduğunun bilinmediğini” söyledi. “Hastaları yeterince uzun süre takip etmedik – sadece birkaç yıldır.” Ve kök olabilir “sonsuza kadar geleceğini”, dolayısıyla CRISPR veya Bluebird terapisinin tekrar terapisinin genetik hasara yol açması durumunda bu şekilde saklanacağını ekledi.
Hastalar ve Doktorlar Nasıl Hissediyor?
New Jersey’deki Rowan Üniversitesi’nde 19 yaşında bir öğrenci olan Haja Sandi, Philadelphia Çocuk Hastanesi’nde dinlemenin başında olmayı umuyorum.
O kadar şiddetli ağrıdan dolayı sık sık kaldırılıyor ki morfin almak zorunda kalıyor. kurumları onu uzaktan eğitime zorladı. “Bunu gerçekleştirmenin imkanı yok” dedi.
Vertex terapisini duyunca Philadelphia’daki hastaneden terapi terapisinin alınıp alınamayacağını sordu.
“Allah’ın izniyle bu yolda devam edin” dedi.
Diğerlerinin yanı sıra Philadelphia Çocuk Hastanesi de Vertex’in merkezinde merkezler arasına girmeyi umarak ve uygun bölgelere ilk gelene ilk hizmet esasına göre almayı planlıyor.
Washington’daki Ulusal Çocuk Hastanesi gibi diğerleri ise Vertex’in listesinde yer almaları halinde en hasta ışıklarının parlaklığını gösterecek.
Dr. Azar, Massachusetts General’in onaylanması durumunda farklı bir yaklaşım benimsemeyi planlıyor. Sadece bir hastayla devam ederek daha fazlasını kabul etmeden önce tüm süreci gözden geçirerek son derece dikkatli ilerlemek istediğini söyledi.
Yanlış bir adımın, yardımla dağıtılan yerin lekeleyebileceğinden endişe ediliyor.
İleride terapiler, birbirini takip eden klinik deneyler adımlarına ilişkin kapsamlı destek sağlanmadan sağlanacak. Ve bu, CRISPR’ın yeniden düzenlenmesinin diğer hastalıkların tedavisi için kullanılmasına yönelik bir test örneği olacak. CRISPR Therapeutics şu anda diğerlerinin yanı sıra kanser, diyabet ve ALS’yi tedavi etmek için yine düzenleme üzerinde çalışıyor.
Dr. Azar, “Önce bizim gitmemiz bir lütuf ve lanet” dedi. “Orak hücre hastalığı hiçbir zaman hiçbir şeyde ilk olmadı.”
Terapiye devam edenlerin (çoğunlukla siyahi ilaçları) genellikle sağlık sistemine güvenmediğini ekledi.
Dr. Azar, “Bunu doğru yapmak istiyoruz” dedi. “Hastaların kendilerini kobay gibi hissetmelerini istemiyoruz.”
